布里斯托大学的研究人员正在寻找患有遗传性神经疾病的人

布里斯托尔大学的研究人员正在寻找患有遗传性神经疾病的人，称为弗里德里希共济失调(FA)，以研究干细胞疗法是否可以治疗FA。

这项小型试点研究旨在招募7人，以确定粒细胞集落刺激因子(GCSF)，一种骨髓干细胞动员药物，是否可以改善血液标志物，并有可能治疗该疾病。

GCSF通常用于血液相关疾病和健康人骨髓捐献前。它可以激活骨髓中的干细胞，使其在体内循环。

将邀请患有FA的人参与研究。如果合适的话，GCSF将连续五天皮下注射。注射剂量与骨髓捐献前“健康”人群相同。然后，在接下来的两周内采集血样，以确定药物是否引起血液标志物的变化，这表明对药物的反应是阳性的。

将对血样进行分析，以确定GCSF如何改变与FA相关的血液标志物。研究小组还将分析生化成分，看看是否有任何变化，以及这种变化会持续多久。

参与研究的患者将在首次给药前、最终给药期间和最终给药后两周接受医生评估。最后一次给药两周后，将进行进一步的血液检测，以监测基线血液检测，确保GCSF对基线血液检测没有影响。

布里斯托尔医学院(THS)和北布里斯托尔国民保健服务信托机构的神经学家阿拉斯泰尔威尔金斯博士说：“人们多年来一直很兴奋，希望干细胞疗法能为许多神经退行性疾病提供有效的治疗。包括FA。

“在已经提出的所有类型的干细胞疗法中，我们认为骨髓干细胞动员目前具有最大的前景，特别是因为这些疗法是安全的，并且已经在其他病例中广泛使用了多年。”

英国共济失调研究主任朱莉格林菲尔德博士补充说：“我们非常高兴支持这项令人兴奋的研究。这是针对弗里德里克共济失调患者的首次此类试验，这些患者急需治疗，目前无法治愈和开发治疗方法。”

英国慈善机构“共济失调”的支持者保罗豪的侄女患有这种疾病。她评论说：“我见过我的侄女维多利亚，她多年来一直饱受全身肌肉问题恶化的折磨。我希望通过参与这个实验，我希望找到一种方法来治疗这种鲜为人知的疾病，这种疾病会影响行动、说话和锻炼的能力，而且仍然无法治愈。”

该团队建议，如果研究表明血液标志物得到改善，并且对药物有积极的反应，则应进行更大规模和更长时间的临床试验。这项初步研究还将帮助研究人员确定未来更大规模临床试验的患者剂量和选择。

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