一项开创性的临床试验项目的结果直接为大脑提供了一种实验性的治疗方法，这为帕金森病中受损的细胞可能得到恢复带来了希望。

这项耗资数百万英镑的研究得到了英国帕金森大学治愈帕金森信托基金的支持，并得到了北布里斯托尔国民保健服务信托基金和布里斯托尔大学的共同资助。本研究的目的是研究提高蛋白质中来源于天然神经胶质细胞系的神经营养因子(GDNF)的水平是否能再生帕金森病患者垂死的脑细胞并逆转其病情，这是现有治疗方法无法实现的。

为了让GDNF到达需要它的脑细胞，已经开发了一种特别设计的输送系统。共有41名参与者接受了机器人辅助手术，四根管子被小心地插入大脑，这使得GDNF能够通过头部侧面的端口被精确地直接注射到受影响的大脑区域。

六人参与了初步实验研究，以评估治疗方法的安全性。然后，另外35人参与了一项为期9个月的双盲试验，其中一半人被随机分配每月接受GDNF输注，另一半人接受安慰剂输注。在前9个月使用GDNF或安慰剂后，所有参与者都有机会再接受9个月的GDNF治疗。

尽管在接受GDNF治疗的患者中有一些令人鼓舞的改善迹象，但令人失望的是，在对帕金森症状的任何评估中，积极治疗组和接受安慰剂的患者之间没有显著差异。

然而，脑部扫描的结果显示对受损的脑细胞有很好的效果。

在实验开始之前和之后的九个月，所有参与者都进行了脑部扫描，以评估他们产生多巴胺的脑细胞的运作。

9个月后，接受安慰剂的患者的扫描结果没有变化，而接受GDNF的那组显示患者大脑的关键区域有100%的改善——希望这种治疗将开始唤醒和恢复受损的脑细胞。

到18个月时，所有参与者都收到了GDNF。与研究开始前的评分相比，两组患者的症状均有中度至重度改善。这进一步鼓励了这种治疗可能具有长期的有益效果，但是由于每个人都知道他们正在接受积极的治疗，并且没有对照组，所以这些改善必须谨慎对待。

这些开创性实验的结果今天(2月27日星期三)发表在Brain和《帕金森氏病》上。

该试验还将在即将播出的BBC纪录片系列中介绍(分为两部分)——帕金森病药物试验：奇迹疗法？

布里斯托尔医学院运动障碍首席研究员艾伦沃恩博士：(THS)是GDNF试验的高级讲师和顾问，他说：“在试验前，大脑扫描的改善空间和相对幅度超过了帕金森病外科治疗的生长因子疗法，这代表了一些最有说服力的证据，表明我们可能有办法重新唤醒和恢复帕金森病中逐渐被破坏的多巴胺脑细胞。

它不能对症状产生同样效果的原因可能有很多。对症状的影响可能落后于脑扫描的改善，所以更长时间的双盲试验可能会有更清晰的效果。

“也有可能更高剂量的GDNF更有效，或者参与者在疾病的早期反应更好。

“这就是为什么需要进一步的研究来探索这种治疗的必要性——GDNF仍然有潜力改善帕金森病患者的生活。”

英国帕金森病研究主任阿瑟罗奇博士补充说：“虽然结果尚不清楚，但这项研究仍然取得了巨大成功。它让我们对GDNF对受损脑细胞的潜在影响有了更深入的了解，这表明用这种方法治疗脑细胞是可行的，并且有可能将药物准确地输送到大脑。

“所有相关合作伙伴——包括科学团队、公司、慈善机构和患者——将继续合作，探索进一步研究的可能途径。至关重要的是，我们从最近的这些试验中学到了一切，我们渴望与更广泛的研究界和帕金森病患者合作，以便未来的任何试验都有最大的成功机会。”"

来自布里斯托尔的63岁实验参与者汤姆菲普斯是第一个接受开创性手术的人。他说：“围绕帕金森病的临床试验非常重要，因为除非人们进行适当的研究，否则这种疾病不会消失。我是一名科学家——我是生物科学的毕业生——我想贡献自己的力量。

“在试验过程中，我发现自己的活动能力和精力水平都有所提高，甚至可以减少用药。结束后，我逐渐增加了用药量，但我仍然骑自行车，研究资助，并担任英国帕金森大学当地分校的主席。

“我的结果和我希望的一样积极，我觉得试验给我带来了一些时间，推迟了我病情的进展。

“最好的部分肯定是有一个目标相似的人，不仅有一个顾问和护士团队，还有一个参与者。

“你不能有期望——你只能有希望。”

该设备的首席神经外科医生和设计者、布里斯托尔医学院神经外科名誉教授Stephen Gill (THS)评论说：“这个实验表明，我们可以在几个月或几年内安全地、反复地将药物直接注射到患者的大脑中，一个小小的植入端口通过耳后的皮肤出现。这就是我们治疗神经系统疾病的方法(例如。

如帕金森氏病)的能力方面的重大突破，因为由于天然的保护屏障，大多数可能起作用的药物无法从血流进入大脑。

“即使是低剂量，我们也看到了患者改善的证据，这令人鼓舞。现在，我们需要进行使用更高剂量的确定性临床试验，这项工作迫切需要资金。我相信，这种方法可能是第一种神经疗法。对患有帕金森氏症的人进行修复治疗，这当然是一个非常令人兴奋的前景。”

The Cure Parkinson's Trust副首席执行官Helen Matthews表示：“看到如此令人鼓舞的结果真是太好了。由于参与者，研究人员，行业和慈善机构的整个审判团队的奉献，这是一项极其复杂的试验。

“自2003年以来，治愈帕金森氏基金会(Cure Parkinson's Trust)参与并一直支持GDNF的故事，这是该慈善机构已故联合创始人兼总裁汤姆·艾萨克斯(Tom Isaacs)的承诺和决心。

“这些结果，特别是脑部扫描结果显示，对流增强输注提供的GDNF有望成为减慢，停止甚至逆转帕金森氏病的潜在治疗方法。但是，现在我们至关重要的是，我们应集中精力如何最好地支持将GDNF向前发展，了解是否有可能使多巴胺细胞再生并影响帕金森氏症患者的生活。

拥有GDNF的生物技术公司MedGenesis的董事长兼首席执行官埃里希·莫尔(Erich Mohr)博士表示：“虽然结果并没有所希望的那么明确，但是当您仔细观察时，帕金森氏症的前景令人鼓舞。

“特别是，将三个关键评估的得分结合在一起时，即运动反应，日常生活活动和“准时”获得良好的质量，这表明治疗组和安慰剂组之间存在非常显着的差异。我们相信，该实验性综合得分，我们称之为帕金森氏病综合评分(PDCOMS)，可能会更好地反映GDNF的全部疗效，我们正在努力对其进行科学验证，以便可以在以后的试验中使用。”

开发和制造该设备的工程公司雷尼绍神经产品总经理Paul Skinner表示：“很荣幸与研究团队以及这项雄心勃勃的试验的参与者一起工作。

“我们非常高兴的是，脑部扫描技术发生了变化，这表明GDNF发挥了作用，并且该递送系统实现了将药物精确地投放到大脑中。

“这为使用雷尼绍开发的药物输送系统提供了巨大的潜力，可用于未来帕金森氏症对其他神经退行性疾病和脑瘤的研究和实验治疗。”